세계 바이오의약품 산업동향 및 전망 (3): 세포/유전자 치료제

바이오의약품 매출액은 '18년 기준 Roche가 375억 달러를 기록하며 1위를 차지하였다. Roche는 항암제 블록버스터 3종을 보유한 기업이다. 이러한 항암 분야를 필두로 세포 치료제, 유전자 치료제 역시 큰 성장을 할 수 있는 잠재력을 가지고 있는 바이오의약품으로 평가받고 있다.

 

글로벌 상위 10대 기업

Roche 외 글로벌 상위 10대 기업으로는 Merck, Sanofi, Amgen, J&J, Lilly, Abbvie, BMS, Pfizer를 들 수 있으며 코로나 팬더믹 이후에 백신 mRNA 백신 판매량이 급증하며 Pfizer가 백신 단일품목 역대 최다 매출을 기록하여 1위 바이오 기업으로 올라섰으며 Moderna 역시 mRNA 백신 품목 하나로 글로벌 상위 10대 바이오 기업으로 도약하는 기염을 토하였다. 따라서 향후 바이오 기업 매출 판도는 mRNA 백신 매출에도 큰 영향을 받을 것으로 보인다. 

 

 

향후 유망 의약품

치료 영역 별로 항암제, 면역억제제, 피부질환 치료제 등의 3대 부문이 여전히 향후 세계 의약품 시장 성장을 주도할 전망이나 코로나 팬더믹이라는 변수가 등장하여 백신 역시 큰 성장률이 예상된다. 그러 백신을 제외하였을 때 항암제 (Oncology) 부문은 유망 단일클론항체 신약 출시 계획 등으로 2024년까지 최대 의약품 시장으로서의 지위를 유지, 강화 할 것으로 예상되고 세포 치료제, 유전자 치료제 역시 항암제 분야에서 신약들이 속속 출시될 것으로 기대되고 있다. 항암제의 뒤를 이어 당뇨 (Anti-diabetics)와 류마티즘 (Anti-rheumatic) 부문 시장규모가 각각 2위와 3위를 차지할 전망이다. 아울러 면역억제제 (Immunosuppressant)와 피부 질환 치료제 (Dermatologicals)는 각각 연평균 성장률 15.7%, 12.6%로 빠르게 성장할 전망이다. 

 

치료 영역 별 의약품 시장 전망

세포 치료제와 유전자 치료제

세포치료제와 유전자치료제를 중심으로 희귀의약품 성장이 더욱 가속화될 전망이다. 2024년 희귀 의약품 시장이 현재 대비 약 2배로 증가하여 처방된 판매의 약 20%를 차지할 것으로 예상되는 가운데 특히 세포치료제와 유전자 치료제 시장의 성장이 가속화될 것으로 보인다. 관련 연구개발은 미국, 유럽, 중국을 중심으로 활발하게 진행되고 있으며 향후 안전성, 유효성, 비용 등이 이슈가 될 것으로 예상된다. 

 

세포 치료제 

• 세포 치료제: CAT-T 치료제는 암환자 혈액에서 T세포를 추출하여 방러스 등을 이용하여 T세포 표면에 암세포를 인식할 수 있는 단백질 (CAR)을 만든 후 CAR-T 세포를 외부에서 증식 시킨 후 환자에게 다시 주입하는 방식의 치료제. 이때 T세포 외부에서는 암세포를 인식하는 한편, T세포 내부에서는 T세포 활성화 신호를 전달하여 암세포를 공격하도록 함.
  • CAR-T 치료제 장점은 정상세포의 손상은 줄이고 암세포만 효과적으로 파괴 할 수 있다. 단점으로는 환자 맞춤 의약품으로써 대량생산이 불가하고 치료 비용이 고가인 점, 고형암에는 적용이 어려운 점 등이 존재한다. 
• 2017년 미국 FDA는 노바티스의 'Kymriah (킴리아)'와 길리어드의 'Yescarta (예스카타)'를 승인한 이력이 있다. 현재 출시된 CAR-T 치료제는 대부분 혈액암 위주이나 일부 임상에서 고형암, 희귀 질환에도 반응이 있어 향후 적응증 확대가 전망된다. 

 

유전자 치료제 

• 유전자 치료제는 인체에 직접 주사하거나 체외에서 세포를 매개체로 하여 DNA 또는 RNA를 삽입하는 몯느 치료제를 말한다. DNA, RNA 등의 유전자를 세포나 핵 안으로 전달하는 과정에서 전달 효율성을 높이기 위해 다양한 운반체 (벡터)를 사용한다. 벡터로는 아데노 바이러스, 우두바이러스, 렌티 바이러스 등이 사용되고 있다. 
• 2015년 Amgen의 항암제 'Imlygic'이 최초로 미국 FDA 허가를 받은 바이러스 항암제이며 2016년 Sarepta의 올리고 핵산 치료제 'Exondys 51'이 ㅎ가에 성공하며 유전자 치료제 개발히 활발하게 진행 중이다. 최근에는 인체 외부에서 DNA, RNA 등의 유전자를 주사하는 방식이 아닌 몸속 유전 정보를 바꿀 수 있는 유전자 교정 (Genomic Editing) 기술인 "유전자 가위"에 대한 연구가 활발한 상황이다. 
  • 최근 가장 많이 연구되고 있는 3세대 유전자 가위 크리스퍼 (CRISPR/Cas9)는 세균이 천적인 바이러스를 물리치기 위해 관련 DNA를 잘게 잘라 기억했다가 바이러스가 다시 침임했을 때 물리치는 면역체계를 이용하는 것이다. 다만, 몸속에서 나타나는 부작용 관련 연구 논문이 발표되며 불확실성도 존재한다. 

 

[참고문헌: 세계 바이오의약품 산업동향 및 전망, 한국수출입은행]